"Przełom w medycynie" to jedna z tych fraz, które skutecznie zapadają w pamięć. A słyszymy je często - tylko w ostatnich miesiącach amerykańscy lekarze przy pomocy chipa częściowo przywrócili sprawność sparaliżowanemu pacjentowi (po raz pierwszy w historii!), a polscy naukowcy opracowali sztuczną krew, która - jeśli przejdzie badania - może zrewolucjonizować transplantologię.
Podobne informacje, także te o nowych terapiach - a co za tym idzie, nowych nadziejach dla pacjentów - pojawiają się w mediach codziennie. Problem w tym, że polska służba zdrowia nie zawsze za tym rozwojem nadąża, a w koszyku świadczeń gwarantowanych nie ma wielu innowacyjnych technologii diagnostycznych i terapeutycznych, które są już dostępne w krajach zachodnich, a także np. w Czechach czy na Słowacji. Dlaczego? O tym za chwilę.
Leki innowacyjne - czym właściwie są?
"Lek innowacyjny" to każdy nowy produkt, który w momencie rejestracji nie ma na rynku swojego zamiennika. Jest chroniony patentem i zazwyczaj zawiera substancje czynne, które nie były wcześniej dopuszczone do obrotu w danym kraju. Taki preparat musi przejść przez szereg wieloetapowych badań (trwających latami), producent musi też zapłacić za jego rejestrację. To wszystko przekłada się potem na cenę - jak łatwo się domyślić, innowacyjne terapie kosztują, i to niemało.
To jeden z powodów, dla których w polskim koszyku ich brakuje. Wiadomo, budżet Narodowego Funduszu Zdrowia nie jest z gumy; zanim państwo zapłaci za jakiś lek czy terapię, musi sprawdzić nie tylko ich skuteczność, ale też opłacalność. Tym zajmuje się Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która analizuje efektywność kliniczną i ekonomiczną leku; to właśnie od jej oceny zależy w dużej mierze decyzja o refundacji.
Tu pojawia się pierwszy problem: niektóre technologie nie mają szans, by zmieścić się w przyjętych w Polsce progach opłacalności i trafić na listy leków refundowanych. Tak dzieje się chociażby w przypadku leków stosowanych w chorobach rzadkich (dotyczących mniej niż jednej osoby na 2 tysiące mieszkańców) czy ultrarzadkich (cierpi na nie mniej niż jedna osoba na 5 tysięcy) - np. nowotworów dziecięcych, mukowiscydozy czy hematoonkologii.
- Niewielka liczba pacjentów kwalifikujących się do takiego leczenia stanowi jeden z głównych argumentów uzasadniających wysoką cenę, która w tym przypadku powinna stanowić niejako "nagrodę" dla podmiotu odpowiedzialnego za podjęcie starań, ryzyka i poniesienie nakładów finansowych w procesie opracowania innowacyjnej technologii. Żeby zapewnić zwrot stosowania danego leku, jego cena musi być odpowiednio wysoka. Powinna ona zostać ustalona na poziomie umożliwiającym uzyskanie zwrotu z inwestycji poniesionej w fazie badawczo-rozwojowej. Stosunek koszt/korzyść w przypadku leku sierocego ma ograniczone znaczenie - mówi Anna Kordecka, ekspert w dziedzinie oceny technologii medycznych i ekonomiki zdrowia z firmy HTA Audit.
Jak tłumaczy, obowiązujące zapisy ustawy o refundacji leków odnoszą się przede wszystkim do opłacalności danej terapii. - Ustawa refundacyjna póki co nie przewiduje żadnych odrębnych regulacji czy ścieżek refundacyjnych dla leków stosowanych w chorobach rzadkich i ultrarzadkich. A w przypadku leków stosowanych w tych jednostkach chorobowych decyzja refundacyjna powinna być podejmowana w oparciu o tzw. podejście egalitarne - zaznacza Kordecka.
Myli się jednak ten, kto uważa, że trudności z refundacją dotyczą tylko i wyłącznie rzadkich chorób. Specjaliści już od dawna alarmują, że w Polsce pacjentów z cukrzycą typu II leczy się za pomocą leków, które zaczęto stosować w latach 50. ubiegłego wieku. Nasz kraj - jako jedyny w UE - nie refunduje np. tak zwanych inteligentnych leków inkretynowych. Ich zaletą jest to, że nie powodują przybierania na wadze (a nadwaga lub otyłość przyspieszają rozwój powikłań), nie dają też hipoglikemii. W Danii czy Finlandii stosuje je nawet 40 procent chorych; u nas wysokie koszty - kilkaset złotych miesięcznie - są skuteczną barierą.
Problem numer jeden: budżet i procedury
Ograniczony budżet to jedno; kolejnym problemem są obowiązujące procedury. Od momentu zarejestrowania danego leku w UE do czasu włączenia go do koszyka świadczeń gwarantowanych w Polsce mija często pięć-siedem lat. W tym czasie w innych krajach, np. w Niemczech, Francji czy Holandii, dana metoda jest już zazwyczaj standardową procedurą.
U nas minimalny czas potrzebny na zarejestrowanie leku to dwa lata. Prof. dr hab. n. med. Cezary Szczylik, kierownik Kliniki Onkologii w Wojskowym Instytucie Medycznym, wielokrotnie zwracał uwagę, że właściwie nie ma to logicznego uzasadnienia - w innych krajach na ocenę technologii medycznej (HTA) wystarcza kilka miesięcy, w Hiszpanii maksymalnie rok. Choć nie zapowiada się, by w Polsce ten czas uległ skróceniu, jest sposób, by pacjenci mieli dostęp do innowacyjnych leków jeszcze przed końcem tego procesu.
- W innych krajach UE, np. Niemczech i Włoszech, robi się wszystko, by chorzy uzyskali dostęp do nowej terapii zaraz po jej wejściu na rynek. Jak? Wdraża się rozwiązania mające na celu jak najszybsze umożliwienie leczenia z wykorzystaniem terapii przełomowych. Producent leku deklaruje jego efektywność kliniczną i na tej podstawie może wnioskować o właściwie dowolną cenę. Ta decyzja jest jednak wydawana w trybie warunkowym; po określonym czasie sprawdza się efektywność terapii w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej i wtedy regulator (np. Ministerstwo Zdrowia) ma prawo renegocjować cenę efektywną terapii - tłumaczy Kordecka.
Jeżeli skuteczność terapii okaże się niższa, niż deklarowano, producent leku musi zwrócić część pieniędzy. Takie rozwiązanie, nazywane podziałem ryzyka, jest więc korzystne dla obu stron: dostęp pacjentów do przełomowych metod leczenia nie jest ograniczany, a regulator ma gwarancję, że publiczne środki nie zostaną zmarnowane.
W Polsce procedura objęcia finansowaniem ze środków publicznych innowacyjnych technologii medycznych jest natomiast skomplikowana i długotrwała: przewiduje obowiązek złożenia raportu, negocjacje z Komisją Ekonomiczną, oczekiwanie na decyzję... A to wszystko trwa.
Największe bolączki pacjentów? Kolejki i programy lekowe
Polskim "wynalazkiem" i prawdziwym problemem w dostępności do innowacyjnych terapii są jednak programy lekowe. Ministerstwo Zdrowia stosuje je w przypadku drogich leków - pacjent, by mógł być leczony konkretnym środkiem, musi spełniać odpowiednie warunki. Przyjmuje się też kryteria wyłączenia - wskaźniki, które wykluczają z leczenia. Często kryteria przyjmowane w programach są wręcz bardziej rygorystyczne niż kryteria rejestracyjne leku.
Jak wygląda to w praktyce, świetnie pokazuje przykład chorych na stwardnienie rozsiane. - W przypadku chorych na SM leczenie jest najbardziej skuteczne na początku choroby, kiedy dochodzi do procesów zapalnych w mózgu. Z czasem, gdy one postępują, następuje degeneracja nerwów. A ich nie można już odbudować tak łatwo - tłumaczy Magdalena Fac-Skhirtladze, sekretarz generalna Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego. Kolejną barierą jest dostęp do innowacyjnych, bardziej agresywnych leków, które w Polsce bardzo wolno wchodzą do refundacji.
Nowoczesne leczenie SM i nowe terapie dają nowe możliwości. Różnica? Choćby taka, że niektóre z nich przyjmuje się doustnie i chorzy nie muszą robić sobie zastrzyków codziennie bądź kilka razy w tygodniu. A to dla nich ogromna zmiana.
Osoby cierpiące na SM są w podwójnie trudnej sytuacji: w Polsce kolejki ustawiają się nie tylko po innowacyjne leki, czeka się nawet na te klasyczne, "stare" metody leczenia, które wszędzie na świecie są dostępne od ponad 20 lat. - Pacjenci mówią, że są placówki, w których na włączenie do programu czeka się nawet trzy lata. Ostatnio mieliśmy chorego, który w województwie pomorskim na włączenie do leczenia czekał 40 miesięcy. Tymczasem w Czechach czy na Słowacji za błąd w sztuce medycznej uznaje się sytuację, w której pacjent nie rozpoczyna terapii w ciągu jednego-trzech miesięcy od potwierdzonej diagnozy SM - podkreśla Fac-Skhirtladze.
W dodatku nawet jeżeli neurolog widzi, że klasyczna terapia nie działa, nie może jej od razu zmienić; najpierw musi poczekać i udowodnić, że leczenie w ramach pierwszej linii leczenia okazało się nieskuteczne. Dopiero wtedy istnieje możliwość podania nowego leku. Co gorsza, innowacyjna terapia jest ograniczona tylko do pięciu lat - tak nie dzieje się w żadnym innym kraju w Europie. Po tym czasie pacjent musi poczekać, aż jego stan zdrowia się pogorszy, aby znów włączono mu terapię II linii (jeśli nie będzie za późno).
Równie źle jest w onkologii - lekarze wiedzą, że są terapie, które mogą ich pacjentom uratować życie, ale NFZ ich nie refunduje. - Państwo polskie leczy raka czysto teoretycznie. Jest fasadowość, tworzenie iluzji, że są szpitale onkologiczne, że coś się w nich robi, bo po korytarzach chodzą lekarze - mówił w wywiadzie dla weekend.gazeta.pl Bartosz Poliński, który wspólnie z siostrą Agatą Polińską założył Fundację Onkologiczną Osób Młodych Alivia .
Z raportu Fundacji wynika, że na trzydzieści leków onkologicznych w Polsce całkowicie refundowane są tylko dwa; kolejnych szesnaście refundowanych jest z ograniczeniami. Co więcej, dostęp do nowoczesnego leczenia utrudniają programy lekowe - np. w przypadku raka piersi podane są konkretne wymiary guza, które ten musi osiągnąć, żeby terapia mogła być włączona, wymagana jest też odpowiednia liczba zajętych węzłów. Jeżeli warunki nie są spełnione, bo stopień zaawansowania choroby lub guz są za małe - nowoczesne leczenie nie może być podane.
Alivia alarmowała też, że aż 90 procent onkologów uważa, że są problemy z dostępem do innowacyjnych terapii. Skuteczność klasycznych metod leczenia? Liczby pokazują, że pod tym względem jesteśmy na jednym z ostatnich miejsc w Europie - wyprzedza nas nawet Albania.
Fundusz Walki z Rakiem powstanie także w Polsce? Ministerstwo Zdrowia odpowiada
Jak z dostępem do nowoczesnych leków radzą sobie inne kraje? Poza już wspomnianym podziałem ryzyka w niektórych krajach UE tworzy się specjalne programy wczesnego dostępu. Przykładem może być chociażby Fundusz Walki z Rakiem w Wielkiej Brytanii. - Z wydzielonych środków budżetowych finansowane są innowacyjne technologie onkologiczne, które są zbyt kosztowne, by finansować je z podstawowego koszyka świadczeń gwarantowanych - wyjaśnia Kordecka.
W zeszłym roku fundacja Watch Health Care zaproponowała uruchomienie podobnego funduszu w Polsce. Gorącym zwolennikiem takiego rozwiązania był jej były prezes, a obecny wiceminister zdrowia Krzysztof Łanda. Skąd wziąć pieniądze? Podstawą miałyby być właśnie ubezpieczenia komplementarne; wśród innych możliwości eksperci wymieniali także m.in. rozwiązania podatkowe.
Faktycznie: na początku lipca Łanda zapowiedział projekt tzw. dużej nowelizacji ustawy refundacyjnej - dokument trafi teraz do konsultacji wewnętrznych w MZ. Zmienić ma się m.in. właśnie sytuacja osób z chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi - w przypadku tych leków resort ma zacząć stosować podejście egalitarne, czyli wymagać uzasadnienia ceny preparatu zamiast klasycznej analizy ekonomicznej. Wśród najważniejszych zmian wymieniono też zasadę humanitarnego zastosowania leku - daje ona możliwość zastosowania jeszcze nie zarejestrowanego produktu u pacjenta, który nie uczestniczy w badaniu klinicznym.
Ministerstwo Zdrowia nie przewiduje natomiast skrócenia terminów postępowania refundacyjnego, które trwa maksymalnie 180 dni. Długie okresy oczekiwania pacjentów na refundacje mogą być natomiast związane między innymi z brakiem złożenia przez podmiot odpowiedzialny wniosku. Co do zasady - dopiero złożenie wniosku przed podmiot odpowiedzialny daje ministrowi zdrowia możliwość przeprowadzenia postępowania administracyjnego, w efekcie którego lek może zostać objęty refundacją - czytamy w mailu przesłanym przez Milenę Kruszewską, rzecznik prasową resortu.
Czym innym jest jednak czas potrzebny na decyzję o refundacji danego leku, a proces oceny HTA. Jak widać, nie zanosi się, by i on uległ skróceniu.
Aneta Bańkowska . Dziennikarka portalu Gazeta.pl. W dzień pisze newsy, a po pracy biegnie na zajęcia, by w przyszłości zostać tuzą polskiej seksuologii. W skrytości marzy, żeby stać się memem. Za nietypowe oprawki okularów odda każde pieniądze.
